Risultati positivi da Studio Clinico di Fase III su Ocrelizumab, in pazienti con SM Primaria Progressiva.

L’ azienda Genetech, membro del gruppo Roche, ha annunciato che in uno studio di Fase III, Ocrelizumab, un anticorpo monoclonale sperimentale, ha rallentato significativamente la progressione di disabilita’ rispetto alla sostanza inerte placebo a cui era stato comparato.

Lo studio, nominato ONTARIO, includeva 732 persone affette da Sclerosi Multipla Primaria Progressiva.

Attualmente non sono state approvate terapie immunomodulanti (disease-modifying therapies) nel trattamento della forma Primaria Progressiva di SM; quest’ultima, in particolare, e’ caratterizzata da un costante peggioramento del funzionamento neurologico, senza distinte ricadute o attacchi.

I risultati dello studio sono stati annunciati in un comunicato stampa in cui si affermava, inoltre, che dati aggiuntivi sarebbero stati riportati in un ulteriore meeting nel mese di Ottobre 2015, e che si prevede di ottenere l’approvazione di marketing, da parte della FDA (Food and Drug Administration) nel 2016. 

Introduzione.

Non vi sono attualmente terapie immunomodulanti, approvate per il trattamento della SM primaria progressiva (SMPP), che come indicato sopra, e’ caratterizzata da un andamento progressivo fin dall’esordio, con possibili fasi transitorie di relativo miglioramento e stabilizzazione.
Ocrelizumab si lega a molecule (CD20) sulla superficie di cellule immunitarie chiamate linfociti B, e li elimina progressivamente dalla circolazione . Le cellule B svolgono diverse funzioni tra cui la produzione di anticorpi, inoltre, esse svolgono un ruolo importante nel danno ai tessuti cerebrali e del midollo spinale, mediato dal sistema immunitario nella SM. Risultati positivi da 2 studi clinici di Fase III (OPERA I e OPERA II), sulla SM recidivante, sono stati pubblicati all’inizio dell’anno 2015.

Lo Studio.

Lo studio clinico, chiamato ONTARIO, includeva 732 persone con SM Primaria Progressiva, provenienti da diverse parti del mondo. I partecipanti sono stati assegnati in modo casuale a ricevere Ocrelizumab o la sostanza inattiva placebo, attraverso infusioni endovenose ogni 6 mesi, e sono stati monitorati riguardo ad un  peggioramento dei sintomi o ad altri effetti collaterali. Il primo esito che e’ stato misurato, era il tempo di una sostenuta progressione di disabilita’ (inteso come un incremento della scala di disabilita’ EDSS, mantenuto per almeno 12 settimane). Altri esiti misurati, includevano un cambiamento del tempo di camminata, il volume delle lesioni di SM identificate alla risonanza magnetica, e la sicurezza e la tollerabilità.

I Risultati.

Secondo un comunicato stampa rilasciato da Genetech, il trattamento con Ocrelizumab ridusse in maniera significativa la progressione della disabilita’ clinica, rispetto al placebo. L’incidenza di reazioni alla somministrazione endovenosa e di infezioni gravi, era simile nei due gruppi, Ocrelizumab versus placebo. I risultati di altre analisi non sono stati inclusi nel comunicato stampa.

Il comunicato stampa ha dichiarato che dati aggiuntivi sarebbero stati riportati all’incontro del Comitato Europeo per il Trattamento e la Ricerca nella Sclerosi Multipla, in Ottobre 2015, e che la società prevede di ottenere l’approvazione dalla FDA nel 2016.

Data: 05 Aprile 2016
Fonte:

Ultime news

I ricercatori coinvolti nello studio hanno descritto il primo trattamento che sembrerebbe arrestare completamente tutte le attività infiammatorie rilevabili del sistema nervoso centrale in pazienti con SM, per un periodo prolungato ed in assenza di farmaci modificanti la malattia in corso.

Aggiornamento Marzo 2016
Ulteriori risultati sono stati pubblicati recentemente, che dimostrano come l’anticorpo monoclonale sperimentale Ocrelizumab, abbia rallentato la progressione della disabilita’ rispetto al placebo, in uno studio di Fase III in pazienti con Sclerosi Multipla Primaria Progressiva (SMPP).