Potenziale terapia curativa per forme aggressive di sclerosi multipla

Sommario

Al fine di controllare la malattia recidivante in pazienti con sclerosi multipla (SM) e’ stata impiegata una forte terapia immunosoppressiva.
Essa comprendeva un farmaco chemioterapico ed anticorpi capaci di causare una deplezione del sistema immunitario, seguita da un trapianto di cellule staminali ematopoietiche autologhe.  

Lo scopo dello studio era di verificare se tale trattamento potesse sostituire il sistema immunitario autoreattivo e quindi ridurre la malattia infiammatoria a livello del sistema nervoso centrale.
Un ulteriore “goal" consisteva nello stabilire se ci fosse una stabilizzazione a lungo termine della malattia o un miglioramento nel punteggio di disabilita’ laddove la malattia infiammatoria fosse controllata.
 
Metodi di studio

Tale studio di fase 2 e' stato eseguito in tre ospedali in Canada. I ricercatori inclusero nello studio 24 pazienti con SM, di eta' compresa tra 18 e 50 anni, con una prognosi infausta, con attivitĂ  di malattia in corso, e un punteggio da 3 a 6 secondo la scala di disabilita’ EDSS (Expanded Disability Status Scale).   
Innesti di cellule staminali ematopoietiche autologhe, che esprimono l’antigene CD34, sono stati raccolti dopo mobilizzazione con ciclofosfamide e filgastrim, due farmaci chemioterapici. L’ immunoablazione con busulfan, ciclofosfamide e anticorpi-ATG, e’ stata seguita dalla somministrazione delle cellule staminali ematopoietiche.
Il risultato primario era rappresentato da una assenza di attività’ di malattia, normalmente espressa da recidive cliniche, dalla comparsa di nuove lesioni o di lesioni ipercaptanti gadolinium (Gd) alla risonanza magnetica (RMI), e da una sostenuta progressione di disabilita’ come indicato dalla scala EDSS.

Risultati

Il risultato principale e’ stato l’assenza di attività di malattia a tre anni dal trapianto di cellule staminali, nel 69.6 % dei pazienti. Fino ad un massimo di 13 anni di monitoraggio dal trapianto, non si manifestarono ricadute e neppure lesioni captanti gadolinium, o nuove lesioni, in circa 314 scansioni sequenziali alla risonanza magnetica (RMI). Il tasso di atrofia cerebrale diminuì rispetto a quello previsto nei gruppi di controllo sani. Uno dei 24 pazienti inclusi nello studio mori' per complicazioni legate al trapianto. Il 35% dei pazienti ebbe un miglioramento del punteggio, sulla scala di disabilita’ EDSS.

Interpretazione dei risultati

I ricercatori coinvolti nello studio hanno descritto il primo trattamento che sembrerebbe arrestare completamente tutte le attivitĂ  infiammatorie rilevabili del sistema nervoso centrale, in pazienti con SM, per un periodo prolungato ed in assenza di farmaci modificanti la malattia in corso.  
Inoltre, molti pazienti inclusi nello studio ebbero un  sostanziale recupero della funzione neurologica, nonostante la natura aggressiva della loro malattia.

Data: 22 Giugno 2016

Ultime news

I ricercatori coinvolti nello studio hanno descritto il primo trattamento che sembrerebbe arrestare completamente tutte le attivitĂ  infiammatorie rilevabili del sistema nervoso centrale in pazienti con SM, per un periodo prolungato ed in assenza di farmaci modificanti la malattia in corso.

Aggiornamento Marzo 2016
Ulteriori risultati sono stati pubblicati recentemente, che dimostrano come l’anticorpo monoclonale sperimentale Ocrelizumab, abbia rallentato la progressione della disabilita’ rispetto al placebo, in uno studio di Fase III in pazienti con Sclerosi Multipla Primaria Progressiva (SMPP).