Due nuovi casi di PML in pazienti in terapia con Tysabri

La Biogen Idec e la Elan Pharmaceutical informano le autorità regolatorie riguardo alla comparsa di due nuovi casi di leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML) in due pazienti affetti da sclerosi multipla sottoposti a terapia con Tysabri (Natalizumab) quale monoterapia a scopo preventivo e non in associazione ad altre terapie specifiche. La PML (Leucoencefalopatia Multifocale Progressiva) è una infezione virale cerebrale che generalmente comporta la morte o la comparsa di severe disabilità. Sebbene le informazioni relative agli effetti avversi del Tysabri siamo state pubblicate dalla FDA (Food and Drug Administration) in uno speciale foglio illustrativo (black box warning) riguardo al potenziale rischio di PML, i tre precedenti casi di PML, accorsi nel corso di specifici trials clinici, si trattava di pazienti in terapia con Tysabri associato ad altri farmaci immunomodulatori o immunosoppressori.
Le compagnie farmaceutiche tennero una conferenza dedicata a medici prescrittori ed a investitori riguardo ai due nuovi casi di PML in entrambi i casi pazienti Europei di sesso maschile. Uno dei due aveva ricevuto il farmaco Tysabri come terapia di prima linea a causa della natura aggressiva della propria patologia ed aveva ricevuto il Tysabri solo per 17 mesi prima di sviluppare una forma lentamente progressiva di leucoencefalopatia con spasmi e perdita di forza ad un braccio. La risonanza magnetica cerebrale, inoltre, evidenziò una lesione non tipica di sclerosi multipla mentre il liquido cerebrospinale risultò negativo alla ricerca del JC virus fino ad una seconda analisi. Il paziente è stato sottoposto a cinque processi di plasma- exchange ed ora è stabile a casa.
Il secondo caso è un paziente anch’esso di sesso maschile che ha ricevuto in passato terapie a base di immunomodulanti ed immunosoppressori. Gli fu somministrato il Tisabry solo per 14 mesi prima di sviluppare debolezza ad un lato del corpo. Nonostante il trattamento con farmaci steroidei i suoi sintomi progredirono includendo anche disturbi di carattere cognitivo. I cambiamenti evidenziati dalla RMI non erano quelli tipici di sclerosi multipla e l’esame del liquor risultò positivo al JC virus. Il paziente è stato ospedalizzato e sottoposto a plasma-axchange.
Il Tysabri (Natalizumab) è un anticorpo monoclonale prodotto in laboratorio. Esso è stato progettato per ostacolare il traffico delle cellule immunitarie potenzialmente dannose provenienti dal sangue, che attraverso la barriera ematoencefalica penetrano nel cervello e nel midollo spinale. Il Tysabri si è rivelato efficace nel ridurre il rischio di progressione della disabilità e delle esacerbazioni derivanti dalla malattia.
Negli Stati Uniti, il farmaco Tysabri è disponibile solo attraverso un protocollo dei rischi derivanti dal trattamento, denominato “Touch”, dispensato soltanto da medici e nelle sedi di infusione coinvolte nel programma. Il protocollo è stato creato per monitorare i pazienti riguardo alla possibilità di sviluppo di PML e di altre gravi infezioni. Distinti piani di gestione del rischio derivante dalla somministrazione del Tysabri, sono stati messi in atto da differenti paesi europei.
Le compagnie farmaceutiche rivelano che attualmente sono circa 32.000 i pazienti che hanno ricevuto terapie a base di Tysabri. Di questi circa 14.000 sono stati in trattamento per almeno 12 mesi e 6.600 hanno ricevuto il farmaco per almeno 18 mesi. Fino ad oggi non sono stati confermati casi di PML precedenti a questi in pazienti che assumevano il farmaco come unica terapia.

Recenti studi di piccola scala, finanziati dalla Biogen Idec, hanno analizzato l’uso del trattamento “plasma-exchange” , trattamento di “pulizia del sangue”, finalizzato ad eliminare il farmaco presente nel sangue in pazienti con PML, per i quali attualmente non esiste alcuna terapia appropriata. Gli studi finora effettuati suggeriscono che il trattamento “plasma-exchange” potrebbe pulire in maniera significativa il sangue dal farmaco, ma non è stato possibile determinare sperimentalmente se ciò possa portare ad una riduzione dei sintomi da PML.
Il manifestarsi di tali casi di PML è altamente infelice e deludente e noi speriamo di ottenere i migliori risultati possibili per quei pazienti coinvolti e per le loro famiglie. Comunque, gli esperti sostengono che tali casi rientrano in un intervallo di frequenza previsto per la comparsa di PML., riportato in una relazione pubblicata e da parte della FDA, che stimano un’incidenza di 1 caso di PML su 1000 persone in cura con Tysabri.
“E’ incoraggiante il fatto che i piani di gestione del rischio, messi a punto al fine di ottenere una sorveglianza precoce sulla eventuale comparsa di PML, come il programma TOUCH negli U.S.A.,stiano realizzando un lavoro precoce di identificazione dei possibili casi di PML, in modo tale che i pazienti possano essere trattati opportunamente fin da subito”, afferma il Dr. John R. Richert, vice presidente esecutivo dei programmi di ricerca clinica alla “National MS Society”. “Sarà nostro obiettivo”, aggiunge, “stabilire se il trattamento “plasma-exchange” possa dare effetti migliorativi nei nuovi casi con PML”.
Tali incidenti portano a riflettere sull’importanza, da parte del paziente in cura con Tysabri, di rivelare tempestivamente qualsiasi nuovo ed insolito sintomo e di contattare il proprio medico prescrittore o l’infermiere che pratica l’infusione in caso di necessità. I segni di PML potrebbero includere la comparsa di nuovi sintomi o il peggioramento di sintomi preesistenti come alterazioni del pensiero, della vista, dell’equilibrio, della forza ed altri sintomi ancora.
Il Tysabri è un marchio registrato dalla Biogen e dalla Elan.
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