Un anticorpo contro la Sclerosi Multipla

Risolti i dubbi che portarono alla sua sospensione, il "natulizamab" sta per tornare in commercio

I membri della American Academy of Neurology si sono da poco riuniti a San Diego, Usa, insieme a migliaia di colleghi giunti da tutto il mondo per discutere le più recenti novità sulla malattie del sistema nervoso con particolare attenzione alla Sclerosi Multipla (SM). Malattia che colpisce il rivestimento esterno delle fibre nervose, la mielina, e ne impedisce la corretta trasmissione del segnale. La malattia può colpire in giovane età e procedere per periodi in cui non si manifestano sintomi alternati ad altri, le recidive, che provocano una lenta, graduale e inesorabile disabilità.
Al momento non esiste una cura per la SM, anche perché le cause sono ancora ignote. Si usano vari farmaci capaci di ridurre il numero degli attacchi e i danni a lungo termine: cortisonici, interferoni immunosoppressivi e il "natalizumab", un anticorpo monoclonale in valutazione presso Fda ed Emea e potrebbe approdare in Italia dopo una storia singolare.
Come spiega Loredana Guidolin, della direzione medica di Biogen Dompé, "per il natalizumab sono stati condotti due studi di fase III a scopo registrativo della durata di due anni che hanno coinvolto circa 3 mila pazienti, in cui il farmaco è stato utilizzato sia da solo che in combinazione con "interferone beta 1 a im" per valutare la formula più efficace. Già ad un anno il farmaco aveva mostrato risultati talmente positivi da indurre la Fda ad una veloce approvazione". Ma a studi già conclusi, si è verificato in due pazienti un evento avverso: la PML (leucoencefalopatia multifocale progressiva), una patologia molto rara e letale che ha indotto l'azienda al ritiro volontario del farmaco dal commercio e ad effettuare una lunga serie di verifiche per comprendere la ragione di tale drammatico imprevisto.
Per ora gli esperti hanno concluso la causa potrebbe stare nella interazione tra i farmaci somministrati. Il rischio complessivo di questo grave evento avverso sarebe dello 0.1%.
"Il natalizumab", prosegue la Guidolin, "agisce in modo selettivo, impedendo l'ingresso dei linfociti nel sistema nervoso centrale attraverso la barriera emato-encefalica. Ha dimostrato di avere una efficacia doppia rispetto agli interferoni nel bloccare le ricadute (67% contro il circa 30%) e ha mostrato di rallentare la disabilità del 42% a due anni dall'inizio del trattamento contro una media del 31% degli interferoni al punteggio EDSS, una scala che misura la disabilità nei pazienti affetti da SM. Ultimo aspetto, ma non meno importante, ha mostrato la sua maggiore efficacia proprio nei pazienti più compromessi". Risultati di questo tipo hanno portato l'Fda a rianalizzare e approfondire i dati in loro possesso sulla molecola.
Un altro aspetto positivo del farmaco è il modo di somministrazione: una infusione al mese, da effettuare in ambito ospedaliero o ambulatoriale contro le tre settimana degli interferoni.
A lungo andare circa il 60% dei soggetti con una SM del tipo recidivante-remittente (RR) sviluppa una forma secondaria del disturbo, chiamata Progressiva. Questo significa che i sintomi cominciano a progredire molto lentamente ma senza remissioni e senza sosta. Proprio per allontanare il più possibile questo evento gli specialisti sono concordi nel ritenere che le terapie debbano essere iniziate in maniera aggressiva sin dal primo episodio sintomatico.